日本首次利用iPS细胞治疗帕金森病
科技日报讯 (记者刘霞)日本住友制药公司近日宣布,一名患者已在京都大学医院接受了利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的手术。这是该疗法在日本获得附条件批准后的首例临床应用。
该疗法名为Amchepry,核心是将健康供体的iPS细胞定向培育为多巴胺能神经前体细胞,再通过神经外科手术移植到患者脑内,以弥补帕金森病患者脑中多巴胺能神经元的缺失。日本厚生劳动省已于今年3月给予该疗法附条件、限期批准。
帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,主要影响运动功能,常见症状包括震颤、动作迟缓和肢体僵硬。据帕金森病基金会统计,全球有1000多万人受此病困扰。
iPS细胞由成熟体细胞经重编程获得,具有分化为多种人体细胞的潜力。在Amchepry疗法中,来自健康供体的iPS细胞被培育为多巴胺能神经前体细胞,随后移植入患者大脑。
制药公司在公告中表示,移植手术于10月在京都大学医院进行,但未披露患者具体情况。
此前一项由京都大学团队开展的临床试验显示,7名50至69岁患者在大脑双侧分别植入500万或1000万个细胞。两年随访中未出现严重不良反应,6名可评估患者中有4人运动症状改善。
住友制药表示,计划在2029财年上半年前为约30至35名患者完成移植,并在美国开展相关临床试验。按照日本附条件批准制度,若未来七年内该疗法的安全性和有效性得到进一步证实,有望转为全面批准。
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